人工智慧(Artificial intelligence, AI)正加速藥物開發，幫助開發者們著手於本來棘手的問題，並在數周內取得成果。在此之前，不論耗盡多少時間，這些研究成果都幾乎是不可能達成的。 

Abraham Heifets為Atomwise的CEO兼創辦人之一，他以一個例子解釋人工智慧在藥物開發上的強大力量，例子是從一位鎖定一個激酶分子(kinase)做為癌症藥物的商業合作夥伴那出來的。身為 Demy-Colton名為「使難以成藥成為可成藥：人工智慧的力量」(Drugging the Undruggable: The Power of Artificial Intelligence) 線上研討會系列的座談會成員，他指出許多製藥和生技產業裡的大公司都曾追求過相同的目標藥物，但研究全因難以接受的心臟毒性以失敗告終。

Abraham Heifets表示：「人工智慧卻成功做到了，雖然對化學家來說大約99.999%的分子皆只在理論上存在，但它們可以依照需求而被產生。」

因此Atomwise進行了大規模的篩檢，發現僅僅兩個胺基酸的差異得以區別會促使心臟病的激酶(和據Abraham Heifets所說的，可能可以治療癌症的激酶。

藥物研發公司Verge Genomics利用人工智慧，跳過動物實驗模型，直接研究人體疾病模型。公司CEO兼創辦人之一的Alice Zhang在座談會上解釋：「我對於漸凍症、帕金森氏症以及阿茲海默症的人類相關數據的缺乏感到很挫敗，根據研究動物所獲得的結果並不都能轉化到人類。」透過使用人工智慧，他的公司約在兩年內就能進行臨床試驗。在2021年，一項小分子的漸凍症計畫將進到臨床試驗，在接下來的兩年內還有四個計畫也可能加入。為此，Verge Genomics建構了世界上最大的腦組織序列資料庫之一，包含了來自超過6000個人類大腦組織的數據。

另一間公司immunai透過人工智慧及單細胞遺傳學了解免疫系統反應。座談會成員之一Noam Solomon，同時也是immunai的CEO與創辦者之一提到，這是電腦驚人的運算能力、引人關注的人工智慧模型和堆積如山的數據，完美的交集並達到的高峰。Noam Solomon接著表示：「我們利用人工智慧創造智慧，幫助我們做出更好的選擇。」

但人工智慧究竟是什麼呢？最初人工智慧是用於辨識影像及言語的科技，做大規模的樣本比對。後來此項科技便發展成一種學習能力媲美人類大腦的人工神經網路，稱為卷積神經網路(Convolutional neural networks, CNNs)，並被使用在分析視覺影像、處理自然語言以及其他多樣的用途上。

Atomwise是第一家將卷積神經網路應用在分子識別(molecular recognition)上的公司，他們用一項人工智慧分子篩檢(Artificial Intelligence Molecular Screen, AIMS)計畫，預測數以十億計的分子與目標蛋白的結合特性，再進一步將它們篩檢為幾百個靶標項目。

Abraham Heifets說道：「我們正運行著世界上最大的機器學習程式，在總共40個國家內，我們擁有超過750個專案，裡面包含了600個獨一無二的靶標項目。」憑藉著他們專有的人工智慧引擎AtomNet，160億個分子在大約幾天的時間內便能完成篩檢。

為了使AI提供精確的演算結果，非常重要、人們都該了解的一點是，使用者們需要以正確的方式詢問對的問題。

Noam Solomon說道：「大數據中包含了許多雜訊，所以第一步應該先清理這些數據。」

Verge Genomics經由優先著手於人類研究，而非動物模型，來消除多數的雜訊 。他們的研究員將大腦的序列資料庫結合人類遺傳學，再覆蓋上人源神經元(human-derived neurons)，這樣的組合讓研究員辨別出在疾病患者身上的，而非在年齡對映的對照組上顯現的基因特性(gene signatures)或是失調的網路。接著他們能判定何種變異會與特定疾病情況有因果關係。Noam Solomon表示：「針對交集處來觀察便能取得確鑿的證據。」在轉譯方面也能產生更好的成果。

雖然人工智慧的應用是公開的，這些企業家們發展了他們獨有的應用程式。Abraham Heifets問道：「舉例來說如果你有一個試驗方法，去了解該試驗是如何運作的細節有多重要呢？」對於去分辨可成藥與難以成藥的靶標來說，他的答案是「非常重要」。

訓練人工智慧系統並證實它能得出確實的結果是關鍵，先仔細地設下參數，並將得出的結果反饋給人工智慧系統、幫助它從中學習。這通常都需要讓人工智慧接觸數百或數千種有已知結果的變化組合，然後確保人工智慧是專注於影像或樣本中的正確元素，來做出判定。

座談會小組的成員們一致同意，要成功使用人工智慧，最大的兩項挑戰是打破各個不同專業間的分隔、以及讓人工智慧領域的專家們(通常來自學術界)適應製藥業的領域。那些專家們皆持有不同的意見，例如關於發表的能力或公開他們的演算法，而且一般來說，他們都不具有生物學、病毒學或其他相關背景，因此他們有不同的學術語言。透過頻繁的交談來解決棘手的問題能減少彼此最初的差異。

原文出處：BioSpace

作者／Gail Dutton　譯者／林依蓁
審訂／鄭懿馨（Case Western Reserve University生理學博士）